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图示:大奥蒙德街的儿科外科医生保罗德科皮(Paolo De Coppi)正在为婴儿再造食管
据国外媒体报道,从更换皮肤到置换整个器官,再生医学终于摆脱了其早期丑闻的阴影,也摆脱了伦理争议。某一天再生医学能否为出生缺陷,失明和糖尿病患者提供有效的治疗手段吗?
两年前,哈桑的父亲在没有办法去回答孩子的问题。“为什么我会有这种病?”他七岁的儿子问他,“为什么我要过这样的生活?”
哈桑出生时就患有一种罕见的遗传性皮肤病。这种名为大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa)的遗传病会导致皮肤脆弱并起泡。当他仅仅有一周大的时候,皮肤上就出现第一个水泡,而在他的家人带哈桑逃离叙利亚来到德国之后不久,情况变得更糟。到2015年6月,哈桑因病危被送进医院,皮肤几乎从他全身的表面脱落。他的父亲回忆说:“除了他的脸,手和脚,他没有任何皮肤。
他的医生已经用尽了各种治疗方法,正准备开始保守治疗。但是,作为最后的手段,他们联系了一位意大利科学家米歇尔·德卢卡(Michele de Luca),他曾经进行过转基因皮肤移植手术,但从来没有实施过如此规模的手术。
这堪称一个非凡的科学突破,德卢卡的研究团队通过一种将干细胞技术与基因治疗相结合的方法让哈桑生长了出了完整的替代皮肤。这种方法利用哈桑身上的健康皮肤进行嫁接,在几个月后哈桑的疾病被治愈。两年过去了,他的皮肤不再起泡,不再需要药物或药膏,他可以踢足球。当哈桑因为意外而出现伤口后,会和正常人一样愈合。
“这感觉对我们来说就像一个梦,”男孩的父亲说。
德卢卡表示目睹再生医学的成功使其一生中最强烈的情绪之一......对于一个在这个领域工作的科学家来说,这些结果证明了整个事业是正确的。
这也标志着再生医学领域罕见的和期待已久的临床成功。在多年的炒作之后,这种治疗方法曾经饱受业界非议。
1998年,科学家首次成功地培养出了人类胚胎干细胞。从捐赠的人类试管婴儿胚胎中提取的细胞可以无限分裂和繁殖,并可以转化为任何其他类型的细胞。这一进展有望让科学家在实验室用干细胞培养出血液,肝脏,皮肤细胞,也让人们看到人造器官的无限可能性。但一年前所发布的背上长有耳朵的实验老鼠图像似乎暗示着科学家已经处于这种能力的边缘。事实上,老鼠背上的耳朵就是牛软骨,也不涉及到人类细胞,但人造器官的期望种子已经被种下。
图示:九岁的哈桑身体健康,皮肤病已经被完全治愈
德·卢卡说,从一开始人们对于再生医学就有一种不切实际的幻想,而盲目追求速度也助长了该领域的疯狂竞争,或者采取捷径导致了更糟糕的结果。
其中最出名的是意大利外科医生保罗·马基亚里尼(Paolo Macchiarini),他在2011年声称自己曾经成功地移植了世界上首例合成气管,这是一种利用患者自身干细胞植入体内的塑料支架。随后发现,9名接受合成气管的患者中有7名(现在是8名)已经死亡,而去年马基亚里尼因不当行为被瑞典Karolinska研究所被解雇。
“马基亚里尼事件是对整个学术领域都产生了消极的影响,但我们不应该一概而论,”德卢卡说。“即便其是一个特殊领域,但我们不应当因为发生了什么不好的事而停止再生医学的研究。我们应该做好份内之事。“
图示:纤维蛋白培养的上皮组织
德卢卡的下一个项目是与伦敦Great Ormond Street儿童医院的科学家合作,旨在利用猪器官创造一个功能正常的食道,在此过程中猪器官上所有的细胞和遗传物质都被清洗干净,然后再从患者身上提取干细胞加以再生分裂填充。
生长皮肤需要科学的独创性,但食道同样也是一个重大的工程挑战。这种器官包括被内部皮肤覆盖的平滑肌管或上皮。它必须足够坚韧才能保持闭锁状态,但也要能够在没有血液供应的情况下压缩食物。
该项目由大奥蒙德街的儿科外科医生保罗德科皮(Paolo De Coppi)主导,这位专家专门治疗先天性畸形婴儿。在我拜访他的实验室之前,三个互不相识的人都告诉我,德科皮“非常有魅力”,然后加上“但很明智”。
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